Zimmerman · 2021 · Molecular autism
15星期兒童臨床試驗的主要及次要結果
臨床醫生評估的主要結果，與照顧者評估的次要結果是否一致？
人體隨機雙盲對照試驗
主要結果
15星期安慰劑比較
第7及15星期的OACIS自閉症整體主要評估沒有顯著差異。第15星期的次要結果ABC有組間差異，SRS-2則沒有顯著差異。
主要與次要結果
初期隨機對照階段，15 週
- 主要終點 OACIS
- 未見顯著差異
- 次要終點 ABC
- 見顯著差異
- 次要終點 SRS-2
- 未見顯著差異
主要終點 OACIS；次要終點 ABC 與 SRS-2
最初 15 週安慰劑對照階段的結果
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36星期研究中只有首15星期直接比較試驗產品與安慰劑
研究隨機分配57名3至12歲兒童。大部分分析使用完成首15星期的45人（SFN組22人、安慰劑組23人）。兩組在第16至30星期均攝取蘿蔔硫素相關製劑，之後停用6星期。
主要結果是臨床醫生評估的OACIS-I，次要結果是照顧者評估的ABC及SRS-2。即使評估同一名兒童，整體臨床評估、問題行為及社交反應亦分別衡量不同面向。
| 評估 | 蘿蔔硫素與安慰劑差異 | 結果 |
|---|---|---|
| OACIS-I整體評估·主要 | d=0.10，95%信賴區間−0.52至0.72 | 沒有顯著差異 |
| ABC總分·次要 | d=−0.96，95%信賴區間−1.73至−0.15 | 蘿蔔硫素組降幅較大 |
| SRS-2·次要 | 沒有顯著組間差異 | 社交反應改善未獲確立 |
Cohen's d以標準差為單位表示評分差異的效應量。各量表的測量內容和分數方向不同。
除行為變化外，研究亦檢查細胞能量及炎症反應
第15星期的ABC過度活躍／注意力不足及不恰當言語分項亦報告了差異。另一項只分析27名血球數據有效的參加者，發現蘿蔔硫素組與ATP產生相關的線粒體呼吸增加，部分炎症相關基因亦有變化。
研究同時觀察行為評分與血球生物反應，以探索兩者關聯。
結果及研究製劑
不同時間點有提早退出及數據缺失，研究亦檢視多項指標。次要結果ABC改善，主要結果OACIS則沒有顯著差異。後期為開放標籤階段，參加者知道攝取內容。
錠劑同時提供蘿蔔硫苷及活性芥子酶。2021年勘誤修訂成分說明：每錠含34 μmol蘿蔔硫苷，預計可產生至少約15 μmol蘿蔔硫素。
研究設計
首15星期比較錠劑與安慰劑，其後兩組均進入開放標籤攝取階段。之後停用6星期，期間觀察行為、血液及尿液生物標記。
- 對象
- 隨機分配57名3至12歲自閉症譜系障礙兒童
分析45人：SFN組22人，安慰劑組23人 - 攝取及觀察條件
- 含蘿蔔硫苷（GLR）及活性芥子酶的錠劑
15星期對照試驗、15星期開放標籤攝取、停用6星期 - 測量項目
- 臨床醫生評估OACIS（主要）、照顧者評估ABC及SRS-2（次要），以及生物標記
研究背景
分析排除缺失數據後的45人。主要結果為臨床醫生評估的OACIS，照顧者評估的ABC及SRS-2為次要結果。
原始論文及來源
Randomized controlled trial of sulforaphane and metabolite discovery in children with Autism Spectrum Disorder.
- 期刊
- Molecular autism · 2021 · 12(1): 38
- 首次發表日期
- 2021-05-25
2021年勘誤通知 · 成分說明修訂為每錠含34 μmol蘿蔔硫苷（GLR）及活性芥子酶，預計可產生至少約15 μmol蘿蔔硫素（SFN）。